在罕見病研究領(lǐng)域，BioMarin曾是一顆璀璨的明星。過(guò)去25年間，該公司憑借強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力，成功推出了八種罕見病藥物，這一成就在生物技術(shù)行業(yè)中鮮有匹敵。然而，隨著其寄予厚望的血友病A基因療法Roctavian商業(yè)化失敗，BioMarin陷入了前所未有的動(dòng)蕩之中。

Roctavian作為首個(gè)獲批治療嚴(yán)重血友病A患者的基因療法，于2023年6月在美國(guó)上市。然而，盡管市場(chǎng)對(duì)其寄予厚望，但其銷售業(yè)績(jī)卻慘淡至極。2023年總銷售額僅為350萬(wàn)美元，僅治療了3名患者。這一結(jié)果與預(yù)期相去甚遠(yuǎn)，也促使BioMarin開始重新審視公司戰(zhàn)略。

為了應(yīng)對(duì)困境，BioMarin在過(guò)去九個(gè)多月中進(jìn)行了大規(guī)模的裁員、高管重組、削減開支和擱置研究項(xiàng)目。這一系列動(dòng)作表明，BioMarin正在進(jìn)行一場(chǎng)深刻的業(yè)務(wù)結(jié)構(gòu)洗牌。

在這場(chǎng)動(dòng)蕩中，BioMarin的侏儒癥藥物Voxzogo卻意外地為公司帶來(lái)了希望。2024年上半年，Voxzogo的銷售額達(dá)到3.37億美元，接受治療的兒童同比增長(zhǎng)73%。這款藥物也被視為公司未來(lái)十年的核心增長(zhǎng)動(dòng)力。

然而，好景不長(zhǎng)。9月16日，BioMarin股價(jià)暴跌17.7%。原因在于，其競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手Ascendis宣布其軟骨發(fā)育不全藥物TransCon CNP在關(guān)鍵的III期臨床試驗(yàn)中取得成功，并有可能挑戰(zhàn)Voxzogo的市場(chǎng)地位。這一消息無(wú)疑給BioMarin帶來(lái)了新的壓力。

面對(duì)業(yè)務(wù)洗牌和新的競(jìng)爭(zhēng)壓力，BioMarin的未來(lái)充滿了不確定性。公司計(jì)劃到2027年實(shí)現(xiàn)40億美元的收入，并在整個(gè)十年內(nèi)保持中兩位數(shù)的年增長(zhǎng)率。然而，市場(chǎng)對(duì)這一雄心勃勃的新計(jì)劃并不完全買賬。一些分析師對(duì)前景表示擔(dān)憂，認(rèn)為BioMarin對(duì)已批準(zhǔn)的藥物關(guān)注過(guò)多，而對(duì)管道和潛在的競(jìng)爭(zhēng)不夠關(guān)注。

盡管如此，BioMarin仍有可能通過(guò)并購(gòu)等方式走出困境。近年來(lái)，全球制藥巨頭紛紛加碼罕見病市場(chǎng)，重磅并購(gòu)層出不窮。BioMarin作為熱門并購(gòu)標(biāo)的之一，未來(lái)或許會(huì)成為某個(gè)巨頭的囊中之物。

在這場(chǎng)動(dòng)蕩與變革中，BioMarin能否重新找回昔日的輝煌，還有待時(shí)間的檢驗(yàn)。